El nuevo tratamiento ha mostrado eficacia en enfermos con leucemia con muy mal pronóstico.

EE.UU. ha aprobado la primera terapia génica para uso comercial en aquel país. La   U.S. Food & Drug Administration  (FDA), el organismo que regula allí el uso de fármacos, ha dado el visto bueno a un tratamiento que ha mostrado su eficacia en enfermos de leucemia con muy mal pronóstico. Los pacientes que se pueden beneficiar son niños o jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda que no responden a los tratamientos habituales. En un ensayo en 12 países, el 83% de los participantes vieron como la enfermedad remitía. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.

La terapia, desarrollada por la farmacéutica   Novartis  y bautizada como Kymriah, se basa en la técnica CART. El tratamiento comienza con la extracción de linfocitos al paciente que después se llevan a un laboratorio de la compañía farmacéutica. Allí, empleando virus del sida mutilados, se modifican genéticamente los linfocitos para mejorarlos y darles la capacidad de atacar a células tumorales que normalmente escaparían a su vigilancia. Finalmente, se inyectan esas células inmunes perfeccionadas y se espera que hagan su trabajo.

Este tipo de glóbulos blancos mejorados han provocado efectos secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por inflamación del cerebro obligó a la empresa Juno Therapeutics, en EE UU, a detener un ensayo que utilizaba una técnica similar. Novartis no ha observado este tipo de problemas en sus ensayos.

Según informaba el Washington Post hace unas semanas, aunque Novartis no ha revelado el coste de su terapia para la leucemia, los analistas predicen que la inyección única costará entre 250.000 y 500.000 euros. La farmacéutica ha afirmado que trabajará para que el precio del medicamento «se base en los resultados clínicos alcanzados, algo que eliminaría las ineficiencias del sistema sanitario». Estaría negociando que solo se pague por el tratamiento cuando los pacientes respondan antes de que pase un mes.

La aprobación es un nuevo paso que acerca la terapia génica a la práctica médica común. La idea lleva más de dos décadas en pruebas, pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades técnicas para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios genéticos en las células humanas sin causar efectos secundarios demasiado graves. A principios de este siglo, el uso de retrovirus como vectores para los nuevos genes provocó varios casos de leucemia. Con las nuevas técnicas, que emplean lentivirus, la seguridad es mucho mayor.

01-09-17 / El País – España